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発表日 時刻 コード 企業名
09/11 12:00 4883 モダリス
Exegenesis Bioとモダリス、筋肉指向性AAVキャプシドEMC181を用いたデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬MDL-201の開発提携を発表 PR情報
-GNDM ® ペイロードと EMC181 を組み合わせることで、ユートロフィンの精密かつ持続的な活性化と、筋肉への効率的 な標的送達という、相補性の高い 2 つの技術を融合できます。本提携により MDL-201 の臨床開発への移行を加 速し、遺伝子変異型に依存しない差別化された DMD 治療アプローチを確立できる可能性があると考えていま す。当社は、この新たな治療法を一日も早く患者さんに届けるべく、引き続き全力で取り組んでまいりま す。」 Utrophin(ユートロフィン)と DMD におけるその治療的根拠にについて ユートロフィンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD) 患者さんで欠損してい